În premieră, tratament cu celule stem din cordonul ombilical pentru un copil cu autism din România

Un băieţel ale cărui celule stem din sângele cordonului ombilical au fost prelevate la naştere şi stocate în Banca Centrală de Celule Stem Regina Maria va putea beneficia de un tratament revoluţionar în SUA, pentru tulburarea de spectru autist de care suferă.

Pentru prima dată, un copil din România, diagnosticat cu tulburări de spectru autist, urmează să fie tratat cu propriile celule stem din sângele cordonului ombilical. Terapia va avea loc la Duke University Medical Center (SUA), unul dintre cele mai cunoscute centre la nivel internaţional, cu experienţă de zeci de ani în transplant şi în medicina regenerativă. 

Părinţii au aflat despre posibilitatea de a efectua acest tratament chiar de la Banca Centrală de Celule Stem, care le-a furnizat informaţii despre tratamentele, rezultatele şi articolele ştiinţifice realizate în cadrul unor studii clinice aflate în derulare la Duke University Medical Center. 

„Familia şi-a dorit foarte mult să facă parte din acest program, iar în 2017 a luat decizia de a realiza terapia autologă (sau terapie cu celule proprii) la acest centru medical renumit pentru premierele medicale şi succesul înregistrat pe parcursul a zeci de ani. Tot în 2017 au început demersurile realizate alături de Banca Centrală de Celule Stem pentru parcurgerea tuturor etapelor dintr-un proces complex, din care trimiterea probei era doar vârful aisbergului. Trimiterea probei este ultimul pas dintr-un proces ce vizează nu doar selecţia foarte riguroasă a candidaţilor eligibili pentru tratament, ci şi a unităţilor de celule stem care se califică pentru astfel de terapii celulare. Am fost şi suntem alături de membrii familiei şi vom face în continuare toate demersurile necesare pentru a-i spijini“, povesteşte dr. Tudor Panu, directorul Băncii Centrale de Celule Stem.

Banca Centrală de Celule Stem a început prin a trimite documentaţia legată de parametrii de calitate ai unităţii de sânge din cordonul ombilical. Datele au inclus parametrii evaluaţi la momentul stocării, precum: viabilitatea înainte de congelare, numărul total de celule nucleate, numărul de celule stem, testele de sterilitate, markerii infecţioşi materni. În urma analizei acestor parametri, Duke University Medical Center a acceptat ca băieţelul să intre în procesul de selecţie pentru terapie, moment extrem de fericit, ce a readus speranţa familiei.  

A urmat un proces complex: confirmarea compatibilităţii dintre unitatea stocată şi copil (teste HLA), evaluarea stării de sănătate a copilului (chestionar medical complex, istoric medical, rezultate ale evaluărilor anterioare, teste genetice, teste sanguine, interviuri video şi fotografii ale băieţelului). Dar în final, copilul a fost acceptat pentru a fi tratat în cadrul studiului clinic aprobat de către FDA (Food and Drug Administration, autoritate competentă în SUA) „Expanded Access Protocol - Umbilical Cord Blood Infusions for Children With Brain Injuries”, NCT03327467. În acest studiu pot participa copii care au afecţiuni neurologice şi au disponbilă o unitate de celule stem din propriul sânge de cordon ombilical sau de la un frate compatibil. 

Transport specializat la temperaturi de -190˚C

Odată îndeplinite toate criteriile, Duke University Medical Center a făcut o solicitare, iar Regina Maria - Banca Centrală de Celule Stem, cu acordul părinţilor, a întreprins toate demersurile pentru transportul probei în condiţii optime către centrul medical: obţinerea autorizaţiei de export de la Agenţia Naţională de Transplant şi organizarea propriu-zisă a transportului cu o companie specializată în transport internaţional în condiţii de criogenie.    

Transportul probei a fost realizat la începutul lunii martie 2018, banca optând pentru cel mai modern recipient, un smart shipper de ultimă generaţie (care îşi menţine temperatura de -190˚C timp 21 de zile) dotat cu sistem de monitorizare care permite în orice moment verificarea in cloud a traseului parcurs, a temperaturii din container şi a poziţiei containerului (inclusiv pe perioada zborului). 

„Nu aş putea exprima în cuvinte bucuria pe care am avut-o în momentul în care am aflat că am fost acceptaţi în programul de selecţie în vederea tratamentului. Chiar dacă ne aşteptau mulţi paşi înainte, am ştiut că toate eforturile noastre vor da roade. Simţeam că urma să primim confirmare pentru parametrii probei stocate în România, ştiam că tot ce urmează este doar un demers logistic către o nouă speranţă pentru baieţelul nostru. Le dorim şi altor părinţi cu copii care suferă de autism să aibă speranţă şi curaj pentru aceste tipuri de terapii pentru că sunt şanse foarte mari să apară şi rezultatele“, spune emoţionat tatăl copilului. 

Mai mult de două treimi dintre copiii cu autism prezintă îmbunătăţiri după transplantul de celule stem din cordonul ombilical.

Terapia cu celule stem va fi realizată peste aproximativ două luni de către o echipă cu experienţă vastă atât în medicina regenerativă, cât şi în transplant, coordonată de către dr. Joanne Kurtzberg, care conduce Programul „Robertson Clinical and Translational Cell Therapy“ şi Programul de Transplant medular pediatric din cadrul Duke University Medical Center şi este totodată preşedintă a Cord Blood Association. 

Echipa multidisciplinară de la Duke University Medical Center a publicat anul trecut articolul ştiinţific aferent experienţei în autism „Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase“, concluziile articolului fiind că terapia cu celule stem din propriul sânge de cordon ombilical este sigură şi la mai mult de două treimi dintre copii au apărut îmbunătăţiri în urma tratamentului.