Un nou medicament pentru tratamentul hemofiliei A cu inhibitor a fost aprobat de Comisia Europeană

Hemofilia este o boală ereditară care produce episoade severe de sângerare

Hemofilia este o boală ereditară gravă a sângelui, care face ca sângele unei persoane să nu se coaguleze corect, ducând la sângerări necontrolabile, care pot avea loc spontan sau în urma unor traumatisme minore.

Aproape una din trei persoane care suferă de forme severe ale hemofiliei A poate dezvolta inhibitor la terapia cu înlocuitor de factor VIII, ceea ce creşte riscul unor sângerări. Aceste sângerări fie pot pune viaţa în pericol, fie pot cauza probleme pe termen lung, prin afectarea articulaţiilor. Persoanele care suferă de hemofilie A cu inhibitor al factorului VIII au un risc de deces cu 70% mai mare, comparativ cu cei care suferă de forma bolii fără inhibitor. Noul medicament este destinat profilaxiei de rutină a episoadelor de sângerare şi poate fi utilizat de toţi pacienţii, indiferent de vârstă.

Medicamentul reduce episoadele de sângerare

 „Această aprobare este o veste foarte bună pentru pacienţii europeni care suferă de hemofilie A cu inhibitor al factorului VIII.  Apariţia în timp a acestor inhibitori nu doar creşte riscul unor episoade de sângerări mai dese şi mai grave, ci, în plus, face şi mult mai dificilă gestionarea bolii, având în vedere opţiunile terapeutice limitate de până acum“ a afirmat prof. Johannes Oldenburg, Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine, Universitatea din Bonn, Germania. „Reducerea sângerărilor şi îmbunătăţirea calităţii vieţii apărute în urma tratamentului cu acest nou medicament, arată potenţialul acestui produs de a îmbunătăţi modul în care este gestionată hemofilia A cu inhibitor”.

„Suntem încântaţi să primim aprobarea Comisiei Europene pentru acest medicament, care oferă persoanelor cu hemofilie A cu inhibitor o nouă opţiune terapeutică,  prima în ultimii 20 de ani”, a afirmat într-un comunicat Sandra Horning, chief medical officer şi head of global product development al grupului Roche, companie care a pus pe piaţă medicamentul.

„Noi credem că acest medicament are potenţialul de a face o diferenţă semnificativă în vieţile persoanelor cu hemofilie A cu inhibitor şi ne exprimăm disponibilitatea de a lucra împreună cu statele membre UE în vederea asigurării accesului cât mai rapid la acest medicament important“.

Medicamentul a fost aprobat în SUA, acum un an

Comisia Europeană a aprobat acest medicament pe baza a două dintre cele mai mari studii clinice, în care acest produs a demonstrat eficienţă superioară comparativ cu tratamentele anterioare cu agenţi de bypass, administraţi în profilaxie sau la cerere.

Medicamentul a fost deja aprobat în Statele Unite ale Americii de către U.S. Food and Drug Administration  - FDA - la finalul anului trecut.

Statisticile arată că, la nivel global, peste 320.000 de persoane trăiesc cu hemofilie de tip A, cea mai des întâlnită formă a bolii. Persoanele cu hemofilie A nu au suficient sau deloc factorul de coagulare numit factorul VIII. Lipsa acestui factor împiedică coagularea normală a sângelui. La o persoană sănătoasă, proteinele numite factori de coagulare lucrează împreună pentru a forma un cheag de sânge şi a opri sângerarea.